Yeni araşdırmaya görə, gen terapiyası bir inyeksiya ilə insanlarda eşitmə itkisini cəmi bir neçə həftəyə bərpa edə bilər.
Hafta.az-ın yazdığına görə, İsveçin Karolinska İnstitutunun tədqiqatçıları deyirlər ki, qabaqcıl müalicə anadangəlmə kar və ya ciddi şəkildə kar olan uşaq və böyüklərin eşitmə qabiliyyətini bərpa edib.
"Nature Medicine" jurnalında təfərrüatları açıqlanan klinik araşdırma, OTOF geninin sağlam bir nüsxəsinin daxili qulağa yeridilməsinin bütün 10 iştirakçıda eşitmə qabiliyyətini yaxşılaşdırdığını müəyyən edib. Kiçikmiqyaslı sınaqğa OTOF adlı gendə mutasiyalar nəticəsində genetik karlıqdan və ya ciddi eşitmə pozğunluğundan əziyyət çəkən insanlar qatılıb.
Mutasyonlar səs siqnallarının qulaqdan beyinə ötürülməsində əsas rol oynayan otoferlin proteininin çatışmazlığına səbəb olur.
Tədqiqatçılar müalicənin uşaqlarda ən təsirli olduğunu, lakin böyüklər üçün də faydalı ola biləcəyini söyləyirlər.
Təcrübədə adeno ilə əlaqəli virusun sintetik, zərərsiz versiyasından bir inyeksiyada daxili qulağa düzgün işləyən OTOF genini çatdırmaq üçün istifadə edilib. Müalicənin təsiri əksər xəstələrdə nəzərə çarpırdı, eşitmə yalnız bir aydan sonra sürətlə yaxşılaşır. Tədqiqatçılar altı aydan sonra bütün iştirakçılarda eşitmə qabiliyyətinin əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdığını, orta hiss olunan səs səviyyəsinin 106-dan 52 desibelə düşdüyünü bildirirlər.
Araşdırma nəticəsində məlum olub ki, müalicəyə ən yaxşı cavab verənlər 5-8 yaş arası olanlardır. 7 yaşlı bir qız, demək olar ki, bütün eşitmə qabiliyyətini tez bir zamanda bərpa etdi və dörd aydan sonra anası ilə gündəlik söhbət edə bilib.
Tədqiqatçılar müalicənin təhlükəsiz və yaxşı tolere edildiyini də aşkar ediblər. İştirakçılar 6-12 aylıq təqib dövründə heç bir ciddi yan təsir olmadığını bildiriblər.
